Pfizer detiene investigación sobre terapia génica tras muerte de niño
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Pfizer interrumpe su estudio clínico de terapia génica experimental para la distrofia muscular de Duchenne tras la muerte de un niño participante. El caso genera preocupaciones sobre la seguridad de los tratamientos experimentales de la farmacéutica.
Pfizer Inc., una de las empresas farmacéuticas más grandes del mundo, anunció la interrupción de un estudio clínico sobre una terapia génica experimental para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) tras la muerte de un niño participante. El menor sufrió un paro cardíaco después de recibir el tratamiento, conocido como fordadistrogene movaparvovec, lo que ha llevado a la compañía a suspender el estudio en fase 2 conocido como “DAYLIGHT”.
El niño recibió la terapia a principios de 2023, y el estudio se centraba en niños de entre dos y cuatro años. Pfizer, con sede en Nueva York, expresó sus condolencias a la familia y comunidad del niño fallecido y señaló que su prioridad es la seguridad y bienestar de los pacientes en sus ensayos clínicos. La empresa también indicó que continúa trabajando con las autoridades reguladoras y un comité externo independiente para obtener más información sobre el caso.
A pesar de la suspensión de la dosificación en el ensayo de fase 3 CIFFREO, que evaluaba el tratamiento para niños de entre cuatro y ocho años, otras actividades del ensayo continúan según lo planeado. Pfizer afirmó que la pausa no afecta a otros ensayos de su programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne, ya que la dosificación ya ha concluido en esos estudios.
La distrofia muscular de Duchenne es una forma grave de distrofia muscular genética que afecta principalmente a los niños. Los síntomas suelen manifestarse entre los dos y tres años, e incluyen dificultades para saltar, correr y caminar, así como agrandamiento de las pantorrillas y otros problemas musculares. La enfermedad también puede afectar al corazón y los pulmones, lo que podría llevar a una insuficiencia respiratoria aguda.
No es la primera vez que un paciente fallece a causa de la terapia génica de Pfizer para DMD. En 2021, otro participante falleció durante un ensayo de fase 1b de terapia génica, lo que llevó a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) a suspender temporalmente el estudio antes de reanudarlo en 2022. Pfizer había anunciado resultados prometedores de sus investigaciones recientes sobre esta terapia, pero la muerte del niño ha puesto en tela de juicio la seguridad de este tratamiento experimental.
Artículo escrito con información de The Epoch Times en español
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